תרופה חדשה לטיפול מוקדם בסיסטיק פיברוזיס

מדענים מאמינים שתרופה ניסיונית תוכל להיות יעילה לטיפול בשלבים הראשונים של סיסטיק פיברוזיס.ניסוי קליני בשלב השלישי עם תרופה שנקראת דנופוסול הראה שהתרופה תוכל כנראה לסייע במניעת היווצרות של רירית דביקה בשלב מוקדם של המחלה.תרופה מסוג זה מווסתת תעלות יונים, דבר שמשפר את מעבר היונים דרך קרומי התא ומסלק את הרירית מדרכי הנשימה. בדרך זו תוכל התרופה לסייע בדחיית התקדמות של מחלת ריאות בחולי סיסטיק פיברוזיס שריאותיהם עדיין מתפקדות באופן תקין או שנפגעו רק באופן קל.במחקר השתתפו 352 חולי סיסטיק פיברוזיס בני 5 שנים ומעלה. המטופלים שאפו את התרופה או תרופת דמה (פלסבו) שלוש פעמים ביום במשך 24 שבועות, ולאחר מכן קיבלו כל המשתתפים את התרופה דנופוסול במשך 24 שבועות נוספים.שיעורי השאיפה ונפח הריאות נמדדו במהלך המחקר, והמדענים מצאו שמטופלים שקיבלו את התרופה היו בעלי שיעורי שאיפה טובים יותר מאלו שקיבלו פלסבו. התרופה החדשה לא גרמה לתופעות לוואי בלתי רצויות, וכאבי ראש, סינוסיטיס ונזלת היו שכיחים הרבה פחות בקרב מקבלי התרופה.פרופסור פרנק אקורסו מבית הספר לרפואה באוניברסיטת קולוראדו שבארהב, שהוביל את המחקר, אומר: נזק משמעותי לריאות מתחולל בשלבים מוקדמים של סיסטיק פיברוזיס בילדים. מכיוון שאפשר להשתמש בתרופה בשלב מוקדם בחיים, היא מעניקה תקווה לדחייה או אף למניעה של שינויים שיובילו לחסימה בלתי הפיכה בדרכי הנשימה של חולי סיסטיק פיברוזיס. התרופות הקיימות כיום נועדו לטפל בסיבוכי המחלה כמו הצטברות של רירית, זיהומים כרוניים של חיידקים, דלקת ונזק מתפתח בדרכי הנשימה, אך לא במחלה עצמה. דנופוסול עוצבה כדי לטפל בליקויים שנמצאים ברקע המחלה שגורמים לסיבוכים, ולשנות את מהלך המחלה, במיוחד כאשר היא ניתנת בשלב מוקדם של המחלה. מתוכננים מחקרים קליניים נוספים ואנו משערים שהתרופה החדשה תכנס לשימוש שגרתי תוך 3-4 שנים.המחקר התפרסם בכתב העת לרפואת דרכי הנשימה.