תרופה ניסיונית על בסיס טיפול בגנים תוכל לספק טיפול ארוך טווח עבור חולי המופיליה מסוג B, כך טוענים מדענים.
המופיליה מסוג B היא הפרעה בקרישת דם שנגרמת בגלל מוטציה בגן מסוים, שיכולה להוביל לדימום כבד גם בעקבות פציעה קלה. חולי המופיליה מסוג B אינם מייצרים מספיק גורם קרישה אנושי שנקרא IX ונזקקים באופן סדיר לעירויים כדי לסייע לדם להתקרש.
מדענים מאוניברסיטת קולג' שבבריטניה עם מדענים מארה"ב בחנו טכניקת טיפול גנטי ניסיונית בקבוצה קטנה של נבדקים עם תוצאות מבטיחות.6 מתנדבים קיבלו עירוי של גורם קרישה IX שהיה קשור בנגיף שהתמקד בתאי כבד, מקום בו מיוצר אותו גורם קרישה. טכניקה זו נמצאה כממריצה את ייצור גורם הקרישה מסוג IX, דבר שמגביר את האפשרות לפתרון ארוך טווח למניעת דימומים ממושכים וספונטניים.
דר' אמית נטווני, שהוביל את המחקר אומר: "לטיפול יש פוטנציאל משנה חיים למטופלים עם המופיליה מסוג B, ויכולות להיות לו הסתעפויות לטיפול בהמופיליה מסוג A ולמחלות כרוניות כמו סיסטיק פיברוזיס".
בתגובה לממצאים שהתפרסמו בכתב העת היוקרתי New England Journal of Medicine, דר' סוזן שורין, מנהלת מכון הלב והריאה הלאומי בארה"ב אומרת: "גישות טיפוליות בגנים היו עד עתה מאכזבות. הממצאים ממחקר זה מיצגים צעד מבטיח קדימה בהפיכת טיפול גנטי לאופציית טיפול ראויה בהמופיליה מסוג B".
13.12.2011
