התרופה הראשונה שמטפלת בבסיס מחלת סיסטיק פיברוזיס קיבלה את אישור המינהל למזון ולתרופות בארה"ב (FDA), דבר שיאפשר, ככל הנראה, טיפול משנה חיים למטופלים עם גרסה קטלנית של מחלה זו ותקווה רבה יותר לאלפים נוספים שנושאים מחלה תורשתית זו.
התרופה מיועדת למטופלים עם צורה נדירה של המחלה (כ- 4% מכלל הסובלים). למטופלים אלה יש גן פגום שמונע מתאי הגוף לספוג ולהפריש באופן תקין מלח ומים. מחקרים הראו שהתרופה מביאה לשיפור משמעותי בתפקוד הריאות ומפחיתה תסמינים אחרים של סיסטיק פיברוזיס.
דר דרוסי בורוביץ, שהובילה את המחקר, אומרת: "על אף שהתרופה אינה עבור רוב החולים, היא מוכיחה שאפשר להתבונן על שגיאה בגנים ולעצב תרופה בדרך הגיונית שתפתור את הבעיה".
במחקר המפתח שבחן את יעילות התרופה נמצא שהיא מגבירה את חוזק הריאות ב- 10% בהשוואה לפלסבו. המטופלים בתרופה חווים פחות זיהומים והוסיפו בממוצע למשקלם כ- 3 קילוגרמים.
31.1.2012
