התקדמות של מחלת פרקינסון

טיפול גנטי במחלת פרקינסון

טיפול גנטי חדש הניב תוצאות מבטיחות בשלב שני של מחקר קליני שנערך בחולי פרקינסון. הטיפול שנקרא NLX-P101, הוא הראשון שנוסה בהפרעה נוירולוגית זו ונמצא שהוא מפחית את מוגבלות התנועה של חולי פרקינסון. הטיפול פועל על-ידי הבאת גן שנקרא GAD אל המוח באמצעות נגיפים. הגן גורם ליצור ממסר עצבי שנקרא GABA, שמסייע בהקמה מחדש של האיזון הכימי במעגלים במוח ששולטים בתנועה.

דר' מייקל קפליט, חלוץ הגישה החדשה של טיפול גנטי בפרקינסון והאיש שסייע בתכנון המחקר הקליני במרכז הרפואי קורנל שבארה"ב, אומר: "מטופלים שקיבלו NLX-P101 הפגינו הפחתה משמעותית בתסמינים התנועתיים של מחלת פרקינסון, שכוללים רעידות, נוקשות וקושי להתחיל בתנועה. הצלחה זו היא אבן דרך מרכזית בפיתוח טיפול בעזרת גנים בקשת של מחלות נוירולוגיות".

במחקר, שהתפרסם בכתב העת היוקרתי לנצט, נטלו חלק 45 מטופלים עם מחלת פרקינסון מתונה עד מתקדמת. מחציתם קיבלה את הטיפול החדש והמחצית השנייה שימשה כקבוצת בקרה וקיבלה פלסבו.

החוקרים מצאו שקבוצת הטיפול השיגה שיפורים דרמטיים בתסמיניהם בהשוואה ל- 14% בלבד בקבוצת הבקרה. מטופלים שקיבלו את הטיפול החדש חוו בממוצע 23.1% שיפור בתפקוד המוטורי (התנועתי) בהשוואה לשיפור של רק 12.7% בקבוצת הבקרה.

מסכם דר' קפליט: "שיפור בשליטה המוטורית נצפה לאחר חודש ונשמר ללא שינוי בכל מהלך ששת חודשי המחקר. המטופלים דיווחו גם שלא חלה החמרה בתסמינים שאינם מוטוריים ויעילות רבה יותר של התרופות שהם נוטלים".

דר' מישל גרדנר, מעמותת פרקינסון בבריטניה, אומרת בתגובה: "הטיפול החדש נראה מבטיח, אך יש צורך במחקרים נוספים. אין אנו יודעים עדיין לכמה זמן תחזקנה תועלות הטיפול החדש או האם יכולות להיות בעיות ארוכות טווח שתנבענה מהבאת נגיפים למוח. בנוסף, כל טיפול חדש חייב להפגין יעילות רבה יותר מהטיפולים הקיימים למחלת פרקינסון, דבר שהטיפול החדש טרם הפגין עד עתה".

 

17.3.2011

עוד על פרקינסון

אולי יעניין אותך...

זקפה רכה

זקפה רפה – אין אונות – אימפוטנציה גרסת 2021 משל ונמשל

 זקפה רפה  2. זה היה בשלהי שנת 2012 (ב- 26.11.12 ליתר דיוק). בעקבות עוד מבצע …