תרופה חדשה לטרשת נפוצה קיבלה אישור FDA

תרופה חדשה לטרשת נפוצה

תרופה חדשה לטרשת נפוצה נותנת תקווה לחולים הקשים ביותר של טרשת נפוצה והיא גם יעילה לצורה השכיחה ביותר של המחלה, כך טוענים חוקרים.

מינהל המזון והתרופות בארה"ב (FDA) אישור לשיווק בתאריך 28.3.2017 תרופה חדשה לטרשת נפוצה. התרופה מעניקה תקווה חדשה למטופלים שלקו בצורה החמורה ביותר של מחלה מתקדמת זו.

זו תרופה חדשה לטרשת נפוצה שניתנת בעירוי לווריד ונקראת אוקרליזומאב (אוקרבוס). התרופה ניתנת כל חצי שנה, ופועלת באופן מיטבי עבור מטופלים שלקו בצורה השכיחה ביותר של המחלה – טרשת נפוצה התקפית הפוגתית.

נמצא גם כי התרופה החדשה מאטה, ככל הנראה, גם התקדמות של הצורה החמורה יותר של טרשת נפוצה – טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת.

"אם פרופיל תופעות הלוואי ימשיך להישאר כפי שנצפה במחקר, אני סבור כי התרופה אוקרליזומאב תהיה הטיפול המוביל בטרשת נפוצה" אומר דר' סטיבן גלטה, מנהל המחלקה הנוירולוגית במרכז הרפואי בניו-יורק שבארה"ב, שלא השתתף במחקרם הקליניים שהובילו לאישור התרופה.

"זו התרופה הראשונה שמוצעת גם למטופלים שלקו בצורה החמורה של טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת. עדיין נותר לבצע מעקב אחר תופעות לוואי ובעיקר זיהומים וגידולים". אומר דר' גלטה. 

נוירולוגים אחרים מסכימים כי התרופה שאושרה מייצגת התקדמות משמעותית.

"במחקרים קליניים, אוקרליזומאב הראתה תוצאות מבטיחות בהאטת הפעילות בטרשת נפוצה ראשונית מתקדמת, כמו כן בצורה השכיחה יותר – טרשת נפוצה התקפית הפוגתית" אומר דר' מישקין, נוירולוג מבית החולים לנוקס היל בניו-יורק שבארה"ב. "גם תופעות הלוואי נראות סבירות בהשוואה לתרופות שנמצאות כיום בשימוש. עלינו לנהוג בזהירות בקשר לבעיות בטיחות בשימוש לטווח ארוך כאשר התרופה תשווק באופן מסחרי". מסכם דר' מישקין.

נוירולוג אחר נלהב אף הוא בקשר לתרופה החדשה.

דר' סטפן האוזר, מהוועדה שפיקחה על הניסויים הקליניים בתרופה בשלב האחרון, אומר: "ההיקף הגדול של התועלות שראינו עם אוקרליזומאב  בכל הצורות של טרשת נפוצה הוא באמת ממש מדהים. אני חושב שזה דבר חשוב ביותר".

לפני פיתוח התרופה אוקרליזומאב, בהיעדר טיפול יעיל, מטופלים עם טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת נידונו לשיתוק ולדעיכה מנטלית.

על אף שהתרופה החדשה האטה רק באופן צנוע את התקדמות המחלה בקבוצת המטופלים עם הצורה החמורה של המחלה, נוירולוגים מתארים את ההתקדמות שהושגה כצעד ראשון גדול קדימה.

דר' פרד לובלין, שהשתתף כחוקר בניסוי הקליני, אומר: "זהו ממצא מאוד מעודד. הוא פותח את הדלת בפנינו. וכשהדלת נפתחת, אנחנו רק משתפרים ומשתפרים".

ההתקדמות שהושגה, במקרה זה, בטיפול בטרשת נפוצה היא דבר יקר. החברה המייצרת את התרופה, ג'יננטק, בבעלות ענקית התרופות רוש משוויץ, הודיעה כי המחיר השנתי שנקוב במחירון עומד על 65.000$. מחיר זה נמוך ב- 25% ממחיר התרופה הקיימת רביף, שמולה נערך בניסוי הקליני שקדם לקבלת האישור לתרופה אוקרליזומאב על-ידי ה- FDA.

טרשת נפוצה היא מחלה אוטואימונית, כלומר מחלה שבה הגוף תוקף בשוגג את עצמו. כ- 400,000 אנשים בארה"ב לוקים בטרשת נפוצה, מהם כ- 15% לוקים בצורה החמורה של המחלה – טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת.

טרשת נפוצה פוגעת במוח ובחוט השדרה על-ידי הסבת נזק למעטפת המבודדת של העצבים שנקראת מיאלין. תסמיני המחלה כוללים הפרעות בראייה, חולשת שרירים, בעיות קואורדינציה ושיווי משקל ובעיות חשיבה וזיכרון.

האישור של ה- FDA ניתן בעקבות שני מחקרים קליניים. במחקר הראשון נטלו חלק יותר מ- 700 מטופלים שלקו בצורה החמורה של המחלה – טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת. החוקרים מצאו כי מטופלים שנטלו את התרופה אוקרליזומאב היו בעלי סיכון מופחת ב- 24% להתקדמות המוגבלות בהשוואה למטופלים שנטלו פלסבו (תרופת דמה).

במחקר הקליני השני, מטופלים שנטלו אוקרליזומאב הראו 47% ירידה בשיעור הישנות המחלה בהשוואה למטופלים שנטלו רביף.

תופעות הלוואי שניצפו היו רגישות באזור הזריקה, זיהומים בדרכי בנשימה העליונות ופצעי קור.

התרופה אוקרליזומאב  היא נוגדן מלאכותי משובט שמופנה לתאי B ספציפיים של המערכת החיסונית. בקרב אנשים עם טרשת נפוצה, תאי B אלה אינם מתפקדים כשורה ויש להם תפקיד בהרס תאים במערכת העצבים המרכזית.

האישור של אוקרליזומאב נמסר בהודעה לעיתונות של ה- FDA בתאריך 28.3.2017

עוד על טרשת נפוצה