תרופה חדשה ל- ALS קיבלה אישור שיווק

תרופה חדשה ל- ALS ששמה הגנרי הוא אדרבון, ניתנת בעירוי לווריד והיא מעכבת את ההידרדרות של  מחלה נוירולוגית קטלנית.

זו התרופה החדשה הראשונה לטיפול ב- ALS, מזה 20 שנים שאושרה על-די מנהל המזון והתרופות בארה"ב (FDA)

התרופה אדרבון ניתנת בעירוי לווריד במשך 14 ימים, ובעקבותיהם 14 ימי הפסקה ללא התרופה. מחזורי טיפול סדירים בנויים מ- 10 ימי עירוי במשך 14 ימי טיפול ולאחריהם הפסקה של 14 ימים.

"לאחר ששמענו על השימוש בתרופה אדרבון לטיפול ב- ALS ביפן, פנינו במהירות למפתחי התרופה בעניין של הגשת בקשה לשיווק התרופה בארה"ב" כך אומר דר' אריק בסטינגס, סגן מנהל המחלקה למוצרים נוירולוגיים במרכז למחקר ולהערכת תרופות ב- FDA, בהודעה לעיתונות שהתפרסמה בתאריך 8.5.2017.

"זו התרופה החדשה הראשונה שאושרה ב- FDA זה שנים רבות, לטיפול ב- ALS. אנחנו שבעי רצון כי למטופלים עם ALS יש כעת אופציה טיפולית נוספת" אומר דר' בסטינגס.

התרופה הראשונה ל- ALS, רילוזול, אושרה על-ידי ה- FDA בשנת 1995.

המחלה ALS שידועה גם בשם מחלת לו גריג, היא מחלה נוירולוגית קטלנית שמתקדמת והורסת תאי עצבים ששולטים בשרירים רצוניים, ובכללם שרירים שמשמשים ללעיסה, הליכה, נשימה ודיבור. רוב המטופלים במחלה מתים מאי-ספיקה נשימתית תוך 3-5 שנים לאחר הופעת תסמיני המחלה.

אישור השיווק של אדרבון מתבסס על מחקר קליני בן ששה חודשים שנערך ביפן עם 137 מטופלים שקיבלו את התרופה או פלסבו שאינו פעיל. לאחר 24 שבועות נמצא כי מטופלים שקיבלו את התרופה חוו פחות הידרדרות בתפקוד הפיזי בהשוואה לאלה שקיבלו פלסבו.

מהממצאים עולה כי תופעת הלוואי השכיחה ביותר בקרב נוטלי התרופה הייתה חבלות ובעיות הליכה.

"אדרבון הייתה כרוכה גם בסיכונים רציניים שחייבו טיפול רפואי מיידי, כמו סרפדת (תגובה אלרגית בעור), בצקת וקוצר נשימה, ותגובות אלרגיות מסכנות חיים לסודיום בי-סולפט, שהוא רכיב בתרופה"  כך נכתב בהודעה לעיתונות של ה- FDA.

דר' ניל שניידר, מומחה ל- ALS, אומר בתגובה: "אישור השיווק של התרופה מעניק למטופלים אופציה שנזקקו לה באופן נואש. השפעת התרופה היא צנועה אך משמעותית. אני שמח, בכנות, שישנה תרופה שנייה מאושרת למחלת ALS. אתקשה אומנם להמליץ על התרופה כי היא ניתנת בעירוי לווריד דבר שקשה למטופלים ומצריך זמן טיפול רב. אם התרופה הייתה ניתנת בבליעה הייתי הרבה פחות מסויג. חשוב לציין כי התרופה לא תגרום למטופלים להרגיש טוב יותר או חזקים יותר, היא רק תאט את הידרדרות המחלה ההרסנית הזו".